北欧真实世界数据:罕见病临床试验研究新动能

在过去十年中,由于监管机构不断推出激励性政策,以及业界治疗技术的进步,罕见病已从一个小众领域发展为制药行业的重点关注对象。生物技术企业逐渐意识到,尽管罕见病的患者群体规模较小,但目前仍存在显著的医疗需求未得到满足的情况,这无疑给开发者提供了良好的商业化背景。
截至2025年2月,全球范围内共有超过20,000个罕见病相关临床试验,其中欧洲有近4,500个,占22.5%。然而对于开发者而言,聚焦于罕见甚至超罕见疾病面临挑战,因为受试者招募往往非常困难,可选的患者非常少。此外,传统的随机对照试验(RCT)可能不适用甚至不符合伦理要求。在这样的背景下,真实世界数据(RWD)成为了一种重要的罕见病研究手段,其价值迅速提升。
起初RWD主要应用于支持新药的市场准入和商业化,但如今,它已成为自然史研究和外部对照组(ECA)的重要手段。各地监管机构也开始认识到RWD的作用。FDA和EMA均已发布指南,帮助开发者更好地了解如何在注册申报过程中应用RWD。例如FDA允许开发者在以下情况下使用RWD对传统证据进行补充:
- (某个适应症)存在显著的未满足的医疗需求
- 罕见患者群体
- 较广阔的临床应用范围
- 相关患者群体存在已有的证据库
在2019年到2021年间,FDA共批准了88种利用RWD来支持安全性或疗效主张的产品的上市申请。其中,在65个(74%)案例中,RWD直接影响了FDA的决策过程,并在38个(43%)案例中已被纳入产品标签。
外部对照组 (ECA) 对于罕见病临床试验有着至关重要的作用,能够帮助开发者克服小规模患者群体所带来的伦理和试验方案设计的挑战,并有潜力加速临床开发,减少所需的患者数量,从而降低成本。
然而构建ECA并非易事。对于开发者而言,其需要首先解决几个棘手的问题:如何定位产品的目标人群?如何从同样的群体中提取高质量的真实世界数据(RWD)用于支持临床研究?如何标准化临床试验数据与ECA之间的差异?如何验证结果的准确性?如何确定最佳匹配方法?
对于开发者而言,要解决这些问题,首先需要找到可以构建ECA的 regulatory-grade RWD。在这样的背景下,北欧国家是考虑这类RWD不错的选择。总人口达2700万的北欧地区拥有政府资助的医疗体系以及全面覆盖的强大数字化国家注册系统,这能够为开发者提供独特的数据,并能够消除其他数据来源中存在的关键数据偏见(data bias)。此外,北欧国家还拥有现代化的数据体系,能够提供跨多个数据来源的个体级数据,并包含详细的临床信息。如此丰富的跨越时间维度的数据链难能可贵,在其他地区几乎无法被复制。
尽管具备这些得天独厚的优势,北欧地区的临床试验数量却一直在逐步下降。然而随着全世界范围内需要注册级数据的临床项目数量不断增加,对于北欧地区而言,这无疑是一个高达数十亿美元的机会,同时也是北欧地区将数据层面优势转化为临床研究生态系统的良机。
选择VCLS,助推RWE生成
VCLS集团旗下拥有北欧医学科学服务商MedEngine,能够将其真实世界证据生成和市场准入的能力与VCLS在药政和临床方面的专长加以融合,并延伸到上市后医学和商业化阶段。
通过MedEngine,VCLS能够为客户提供下列服务:
- RWE:我们的团队拥有专业知识,能够通过最佳研究设计获取最优质的数据,也能分析复杂的数据并解读结果以生成所需证据。我们的研究基于独特的北欧真实世界数据资源,如国家登记册、电子健康记录、患者调研结果和生物样本库。
- 机器学习和建模: 团队能够在RWD中应用机器学习方法来构建预测模型、理解复杂数据集,并创建为患者早期诊断和个性化治疗提供协助的工具。

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