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患者参与

制定患者参与策略,降低临床试验风险,优化市场准入

VCLS帮助客户在产品开发的每个阶段系统性采纳患者的观点,助其确立具有影响力的价值主张。

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核心数据

30+年

行业经验

25+

两年内新增客户

80%

客户从事孤儿药研发

解决方案

帮助客户了解患者和护理人员的考量点,并充分整合到患者参与策略中。

临床前开发
早期临床开发
晚期临床开发
注册申报
商业化与上市后阶段
  • 确定并了解与患者健康状况和治疗过程相关的仍未得到满足的需求、经验和患者偏好
  • 与患者一同定义产品价值和疗效
  • 对目标产品特征(TPP)进行验证
  • 选择并验证临床终点
  • 确定目标人群
  • 选择生活质量(QoL)参数,进行患者报告结局(PROs)验证
  • 将患者纳入临床试验方案的创建与审查,以及创建面向患者材料的过程
  • 帮助客户制定患者招募/保留策略
  • 与患者沟通临床试验的内容
  • 从患者角度改进数据收集流程,为客户的药政材料递交提供支持
  • 从患者的角度进行利弊权衡
  • 评估未来的治疗依从性
  • 为HTA机构展现真正以患者为中心的产品价值
  • 在价值评估的审查和批准过程中纳入患者声音及其实际生活经验
  • 从患者角度确定相关的临床终点,以及能够真正表现患者体验全貌的患者报告结局
  • 在商业化阶段评估未来的治疗依从性,以及对患者的需求提供支持

强化以患者为中心的药政策略制定及合规管理

VCLS的专家团队能够切实将监管要求与患者意见相结合,通过在产品的整个开发过程中纳入患者参与,确保开发者在其产品的整个生命周期中都能满足患者和兼顾部门的期望和要求(例如FDA的以患者为中心的药物开发倡议)。

无缝整合患者见解,纳入申报材料

VCLS将真实世界患者数据和反馈纳入申报材料,如临床研究报告 (CSRs), 风险管理计划 (RMPs) 和定期安全更新报告 (PSURs),确保患者对未满足需求、治疗偏好和生活质量的观点能够被高效地传达至监管机构。

常见问题与解答

患者参与能够带来哪些好处?

患者群体不再被视为治疗方案的被动接受者,而是在越来越多地成为医疗产品开发过程中的主动合作伙伴。患者参与的最终目标是通过考虑患者过往接受的治疗经验和观点来改善临床开发结果。这可以通过以下几种方式实现:

  • 申办方通过尽早整合完整的患者参与策略,使患者(和护理人员)可以作为相关适应症的专家,提供关于疾病对其日常生活的影响、治疗过程和尚未得到满足的需求等方面的基本信息。此外,他们还可以帮助申办方撰写患者报告结局(PROs),以及在潜在的治疗障碍方面提供见解。
  • 通过与申办方(和KOL)合作,患者能够帮助制定临床开发方案,并更好地收集患者信息,从而提高患者招募率与保留率,产生更高质量的数据并节省临床试验成本。
  • 通过与患者合作,申办方能更好地满足监管机构的要求以及HTA的基本需求。
  • 此外,与患者群体建立持续的、互信的、有意义的伙伴关系,是申办方改善其临床结果传播的有力途径。

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申办方应如何,以及何时与患者进行接触?

患者参与是一个需要在产品开发计划中尽早开始的过程,以帮助申办方获得只有患者才能提供的独特见解。这通常发生在关键的V期临床,其过程应对各方都产生实际意义,在互信基础上建立长期关系。

 

患者参与不是一夜之间就能实现的,也不能即兴发挥,它需要申办方进行充分规划。

 

患者专家或小组的选择是策略制定过程中的关键一步,用于确保其专业知识和提供的价值符合申办方的特定方案或项目的需求。申办方与患者专家(患者组织)之间的沟通、合作和反馈是关键性要素。如果申办方采取一种支持性的方法,将患者参与置于产品开发的核心位置,他们就能从中受益。

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患者在临床试验中扮演了什么样的角色?

患者群体不再是治疗方案的被动接受者。

 

申办方应使其积极参与临床方案设计,以确保临床终点和结果满足他们的需求和偏好,通过尽可能减少试验参与为患者带来的负担,来优化患者招募和保留策略。理想情况下,临床试验的知情同意书和试验材料应与患者共同完成与优化,以确保所有信息对患者来说都是相关的、全面的和清晰易懂的,并以浅显易懂的语言进行呈现。

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以患者为中心
个体患者 
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