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基因疗法

基因疗法

基因疗法是在患有遗传性疾病的生物体中替换有缺陷的基因。重组DNA技术用于分离功能性基因,并将其插入细胞(在人类中已发现300多种单基因遗传疾病,其中很大一部分可应用基因疗法进行治疗)。

人类基因治疗旨在修改或操纵基因的表达,或改变活细胞的生物学特性以用于治疗。