孤儿药认定(ODD)

监管当局通过向开发罕见病治疗或诊断方法的公司提供一系列激励措施，来促进孤儿药的开发。

孤儿药是指针对罕见疾病所开发的药物。ODD是基于罕见病已被证实的医学合理性，以及拟议治疗方法的潜在显著益处。

欧盟的ODD

符合以下三个条件的药品可以被认定为孤儿药:

• 该药物用于治疗、诊断或预防危及生命或慢性衰弱的疾病;
• 在该药物申请上市时，其适应症在欧共体的患者低于5 / 10000人，或是该药品的销售与其研发的投入相比，难以产生足够的回报;
• 其适应症在当下市场上没有令人满意的诊断、预防或治疗手段，如果有，则该药物必须相较其有更显著的益处.

监管当局针对ODD所制定的激励措施，包括市场专有权、费用减免和方案援助——一种针对指定孤儿药向申办方提出的科学建议。

ODD申请会由EMA的孤儿药委员会(COMP)进行评估，该委员会会就药品是否符合治疗、预防或诊断罕见病的孤儿药资格的所有要求提供意见。孤儿药认定由欧盟委员会根据COMP的意见决定是否授予。

A申办方需要向EMA提交年度报告，以报告药物的开发情况。在进行上市许可申请时，申办方应评估产品适应症是否仍然处于罕见病状态，以确保药品仍有资格获得10年的市场独占性激励。

美国的ODD

FDA有权将ODD授予用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。ODD使申办者有资格享受包括以下内容的激励措施:

• 合格临床试验的税收抵免
• 免除使用者费用
• 获批上市后可能获得长达7年的市场独占权

寻求孤儿药认定的申办方必须通过以下三种方式之一向FDA提交认定申请:

• 通过 CDER NextGen 门户网站
• 通过电子邮件发送所需信息至 orphan@fda.hhs.gov
• 邮寄所需信息到孤儿产品开发办公室 (Office of Orphan Products Development)。