热点追踪 | FDA发布药物开发平台技术认定计划指南草案

随着监管格局的不断演变，对生物技术企业而言，及时跟进和充分理解监管部门最新的技术指南至关重要。2024年5月29日，FDA发布了“药物研发平台技术认定计划 (Platform technology designation program for Drug Development, 下载链接请见文末)”草案。本指南草案概述了获得药物研发平台技术认定的资格条件，它影响各类医疗产品，包括药物、生物制剂和医疗器械。此外，该草案还就FDA对各类平台技术申报所制定的内容要求与时间线提出了初步建议，并附上了FDA的审查时间表。我们将在本文中总结该草案的关键要点。

目前该草案在征求意见的阶段，截至2024年7月29日。

何为平台技术？

根据草案中给出的定义，平台技术认定（platform technology designation）是指满足以下认定条件：

根据FD&C法案第505条批准的药物，或PHS法案第351条许可的生物制品中包含或使用该技术
初步证据表明，该平台技术有潜能被包含，或被一种以上的药物应用，而不会对药物的质量、生产或安全产生不利影响
有数据或信息表明，使用该平台技术很可能为药物开发或生产过程，以及其审评过程带来显著的效率提升。

典型的平台技术示例：

基于mRNA的疫苗：针对COVID-19、流感和寨卡病毒等疾病的常见mRNA平台。
基因治疗载体：针对血友病和脊髓性肌萎缩症等疾病的基因疗法的单一载体平台。
药物递送系统：脂质纳米颗粒等用于递送各种治疗药物的平台。
单克隆抗体：用于治疗癌症或自身免疫性疾病等疾病的抗体工程平台。

申报平台技术的资料概述

申办方应对该平台技术进行详细描述，包括其满足平台认定定义的资质。
确认该平台技术是否包含在已获得FDA批准 (NDA、BLA或ANDA) 的产品中。
确定制剂产品之间的共享平台结构元素，以及这些元素如何促进该平台技术的应用。
提供在不影响安全性、质量或生产流程的情况下，在多个产品中应用该平台技术的理由和科学依据。
进行风险评估，哪些既往信息可以用来支持后续其它产品的上市申报以及IND申请。
提供支持性理由说明平台技术如何能够提高药物开发或生产过程，以及FDA审查流程的效率。

为医药企业带来的好处与影响

该指南草案为开发企业带来机遇的同时，也带来了一定的挑战。主要考量因素包括以下几点:

策略规划：开发企业应将新的指导草案中的内容整合到策略规划中，以识别平台技术认定带来的开发优势。
数据应用：利用此前已通过FDA批准的数据，例如批次稳定性，以支持效期外推和既往非临床安全性数据，用于支持免除产品相关针对特定终点的某些研究。
主动沟通：与FDA尽早进行互动，讨论有关平台应用以及与安全性、纯度、效力和质量相关的信息。通过就平台技术与FDA进行额外的沟通机会，与FDA进行会议或者交流，以获得及时的开发指导。
审评经验：开发企业应将FDA此前对与含有或使用相关平台技术的药物生产相关的上市申请的检查意见纳入后续产品开发考量中。