小分子药物

小分子药物的生产方式一般是通过化学合成，因此具有明确的化学结构。经过几十年的药学发展，从将众多小分子引入治疗领域市场中所获得的经验来看，其适用要求已经相当清晰了。

尽管在一定程序上受到了生物药物崛起的冲击，小分子药物的渠道仍然十分强大。由于价格低廉，小分子药物一直被认为是具有较高稳定性、功能强大且容易制造的。

除了在开发过程中能够发现新的分子实体，人们在药物的重新定位中也发现了新的机会——将现有的，通常是未受到专利保护的药物用于新的适应症。随着产品开发过程的简化、不良毒理学风险的降低和上市时间的缩短，对药物的重新定位正在迅速成为全球市场的主流应用方式。

小分子药物研发的关键挑战：

• 质量源于设计的概念(QbD)和质量风险管理
• 质量控制和分析方法开发
• 原料药的采购和GMP合规性
• 原料药和相关杂质的潜在遗传毒性
• 动物模型的相关性
• 支持首次人体临床研究的非临床数据
• 与监管机构与支付方间的联合会议
• 小分子药物的重新定位