孤儿药产品开发

孤儿药一般被用于治疗患病率低的罕见病。大多数卫生当局通过向开发罕见病治疗方法或诊断方法的公司提供一系列激励措施来促进罕见病药物的开发——通过深化市场排他性、精简监管程序和提供财务奖励。

基于已证实罕见病的医学合理性和其治疗的潜在显著效益，孤儿药认证有助于开发者在相关的激励政策中获益。无论是受试者招募或是与其进行互动，孤儿药都会给开发者带来许多挑战。

孤儿病能否取得商业成功的关键，是申办方是否了解支付方在进行审批时所采用的标准。随着越来越多的产品开发成本被传递到了患者手中，对于此类产品的购买力始终是是罕见病治疗方案的一个主要发展瓶颈。

在美国国家罕见病组织(NORD)和欧洲罕见病组织(EURORDIS)的领导下，越来越多的患者和其代言人正在参与孤儿药的研发过程。

随着数百种孤儿药产品的研发被提上议程，这一领域的市场预计将会在未来几年以每年两位数的速度成长。

孤儿药研发的关键性挑战：

• 通常没有直接适用的指导方针作为参考，包括如何与专家(主要意见领袖)、患者代言人、监管机构进行合作，以确定上市路径
• 在更多产品开发项目中准确定位罕见病适应症
• 有限的上市时间和预算：孤儿药认证(ODD)，突破性治疗认证(BTD)，快速通道/加速审评项目
• 需要进行针对性临床设计：很可能是一个关键的、具有统计学意义的单一试验
• 需要针对孤儿药市场的特殊性制定市场准入策略
• 需要对带条件批准/加速审批的批准后监督方法进行适当的管理

VCLS是欧洲首批获得孤儿药认证的四家申办方之一。