基因治疗，体细胞或干细胞治疗和组织工程处于转化研究的最前沿，也被称为先进治疗药物 (ATMP)。由于这类产品内在的复杂性，开发者需要应用创新方法来证明产品的效益/风险比结果是积极的。虽然对这些创新性产品的质量、安全和疗效的要求与其他药物相同，但监管机构所采用的是基于科学和风险的审评方法，这就要求开发者在进行非临床和临床开发的过程中与监管机构进行磋商，以达成一致。
这些先进治疗药物通常以来源于人体的起始材料为基础，采用复杂的工艺进行生产，这其中会涉及到采购、检测、加工、储存和分销等一些列复杂步骤。它们需要从原材料和起始材料就开始走测试和放行流程，直到完成最终的产品。在生产过程中，还需要注意制定合理的控制策略。
对于此类疗法而言，缺乏相关的参考产品，或难以获得充分的数据支持(特别是考虑到先进疗法往往被应用于罕见病或自体疾病)，使其难以与其他治疗方法直接进行比较，从而增加了确定报销价格的难度。因此我们建议申办方尽早让支付方参与产品的生产过程，以便其开发的创新疗法能够有一个更为合适的定价方案。
先进治疗药物研发的关键挑战：
- US 欧盟和美国在监管分类和策略方面存在一定差异
- 供应链管理十分复杂
- 产品表征(特性、存活能力、纯度、疗效、病毒安全性)
- 放行测试(由于上架后保质期短，样品可用性有限)
- 无菌性评估(通常在受试者用药之前无法获得数据)
- 复杂的作用机制，以及如何开发相关疗效测定方法
- 产品异质性与杂质的定义
- 工艺和分析方法的开发/验证，可比性和工艺可复制性，美国药品生产质量管理规范(cGMP)合规性
- 志愿者测试(美国/欧盟间在该方面存在差异)
- 动物模型、生物分布、体内细胞持久性、免疫毒性、致瘤性的相关情况
- 人体首试的“安全剂量”，长期临床随访(细胞/病毒载体持久性)
- 向支付方展示市场准入策略和产品价值
我们能为细胞和基因疗法开发人员提供全方位服务
2000年，VCLS与EMA携手制定了有史以来第一个ATMP监管指南。我们提供从监管策略、CMC/质量、非临床、临床开发、市场准入到上市后产品的药政生命周期管理的端到端解决方案和客制化服务。
药政策略与文件提交：
- CTA和IND的材料准备和提交，包括在特定国家申请转基因授权
- 临床方案审核
- 进行差距分析，协助客户完成从美国到欧盟的材料转换
- 孤儿药认证(ODD)
- 儿科调查计划(PIP, PSP)
- 在临床开发全阶段与监管机构进行磋商会议(pre-IND，临床II期后，创新工作组会议，科学建议工作组会议)
- 协助客户撰写MAA 和 BLA
CMC:
- 生产工艺审核，帮助客户设计和扩大生产规模
- 原材料测试
- 确定DS与DP分类
- 药效测定，放行测试
- 杂质含量测定/确定纯度
- 病毒安全控制
- 制定控制策略
- 进行合作
- 协助客户进行技术转让
- 设计可比性方案
- 协助客户撰写IMPD与模块3部分内容
非临床开发阶段：
- 差距分析
- 制定非临床开发计划
- 撰写研究手册与研究报告
药物警戒：
- 帮助客户记录可疑不良反应信息(Eudravigilance)
- 安全性数据库托管
- 过往案例管理与报告
解决方案 
