生物仿制药

“Biosimilar”这个术语通常用来指生物类药物的仿制药，和/或生物改良剂与仿制类生物制剂。生物类药物仿制药是指含有生物活性物质，经证明在质量特性、生物活性、安全和疗效方面与已获批准的生物类药物(所谓“参比制剂”)相似的制剂。此类制剂需通过全面的可比性实验以证明其与参比制剂的相似性。

仿制药与参比制剂的相似程度

开发一种生物仿制药与开发一种“常规”生物制剂完全不同，有时甚至可能更为复杂。对于生物仿制药的开发者而言，仅证明产品的质量、疗效和安全性是不够的，还需要证明与参比制剂的相似程度。这就意味着申办方要以不同的方式和思维模式来设计产品和相关非临床和临床研究。此外，评估候选生物仿制药和参比制剂之间的差异度及其对整体产品开发计划的影响，对开发者可能是极具挑战性的。

生物仿制药如何能被视作改良制剂?

仿制药与参比制剂之间的某些差异会降低两者间的生物相似性。当一种生物制剂为达到改进或满足不同临床需求而在结构和/或功能上被进行更改时，更改后的产品可以被称为生物改良剂(或生物优化剂)。市场上已经出现了许多此类产品。由于生物改良剂没有任何相关的官方监管定义，根据相关法律条例，它们应被视作全新的生物制品。尽管如此，在过往的经验中表明，在符合科学性的前提下，在产品的开发过程中可以进行某种程度的简化。随着原有的生物制品专利到期，生物仿制药全球市场的增长潜力不容小觑。

生物仿制药研发的关键挑战:

• 药政定位和策略制订
• 制定化学、制造和控制(CMC)方面的可比性研究方案
• 目标产品质量概况(QTPP)
• 制定策略，设计质量(QbD)和产生规模扩大方案
• 开发和验证生物测定法的疗效和测试方案
• 参比方法开发计划(非临床和临床)
• 诠释所开发的产品和参比制剂之间的CMC、生物学和临床差异
• 制定参比试剂标准策略
• 制定定价策略和报销优化策略