近年来，细胞和基因治疗药物以其在治疗癌症和罕见病方面获得的突破性成功，受到了越来越多人的关注，其短时疗效与潜在的长期效果被广泛认可。然而此类产品在研发、制造、监管、供应和定价等方面都存在诸多挑战，因此对于开发者而言，如何制定成功和合规的集成式产品开发策略尤为关键。
一家位于欧洲的生物技术公司致力于开发安全且可负担的干细胞衍生细胞疗法，其开发的高通量细胞封装技术为细胞疗法带来了全新可能。虽然拥有专业知识和技术，但在产品定位方面，他们难以确定是只专注于大规模生产药用细胞以供给生物制药企业，还是开发有治疗方法，以填补市场上治疗方案的缺口。与此同时，他们还需要确定如何与监管部门沟通，以确保产品开发合规，以及探索被纳入优先审评或加速通道的可能。
面对瞬息万变的监管环境，他们找到了VCLS，以期在早期策略、注册、CMC、非临床和临床方面获得专业的协助，帮助其确认产品的商业开发计划，加速开发进度，并在全球进行业务拓展。
客户公司背景
关键挑战与解决方案
客户面临的主要挑战：在CMC/非临床/药政等领域缺乏必要的专业知识和人才支撑
VCLS的解决方案
项目团队充分理解客户的产品背后的科学背景及相关的收益/风险，协助制定了首个产品的开发策略，在CMC和非临床的专家帮助设定了早期开发的里程碑。
CMC部分
在早期产品开发中，VCLS协助客户界定Drug substance/Drug product，为放行检测和表征方法、产品的关键制剂配方开发提供支持。
非临床部分
VCLS协助客户确定产品作用机理，设计安全性研究，同时为非临床研究方案、动物模型选择、试验终点提供建议。
药政部分
基于与监管机构的合作经验，VCLS为产品直到概念验证阶段的开发规划了清晰的路径，有助于向监管机构和投资者展示产品开发路线图的安全性和稳健性。此外，VCLS还协助客户向EMA提交申请，并开展了创新类产品特别工作组（ITF）会议，EMA认可并鼓励客户企业继续申请优先药品（PRIME）计划。
成果
客户首席技术官寄语
“VCLS始终保持以患者为中心的理念，确保能够将安全且高效的治疗方法投入应用，而且在这一过程中与监管机构保持密切合作，而不是对抗他们的要求，这对我们来说是获得成功的关键。VCLS与监管部门的积极合作，也为我们此后的跨境临床开发提供了参考和帮助。就目前而言，VCLS已经向我们证明了，他们不仅能够以一个咨询专家的身份为我们提供帮助，更能作为我们的战略合作伙伴，与我们共同完成在这些市场的商业化开发。”
业务专长 
